Program zajęć EBM

Zagadnienia wstępne

  1. Tradycyjny paradygmat podejmowania decyzji medycznych a paradygmat EBM – G. Guyatt, Jeschke, Gajewski, Sackett,
  2. Model podejmowania decyzji medycznych w EBM,
  3. Hierarchizacja danych w ujęciu EBM
  4. Badania kliniczne – prawo farmaceutyczne
  5. Badanie biomedyczne a badania kliniczne – ustalenia UE
  6. Historia badań: J. Snow,
  7. Pojęcie prawdopodobieństwa
  1. koncepcja statystyczna
  2. koncepcja częstościowa
  3. koncepcja personalistyczna

Rodzaje badań biomedycznych

  1. Podział badań z uwagi na intencjonalność podejmowanych interwencji: obserwacyjne vs. eksperymentalne,
  2. Podział z uwagi na czas pozyskiwania danych : prospektywne vs. retrospektywne,
  3. Podział z uwagi na kierunek wnioskowania: progresywne vs. regresywne
  4. Badania ekologiczne
  5. Badania przekrojowe
  6. Badania kliniczno-kontrolne (case control study)
  7. Badania kohortowe (cohort study)
  8. Randomizowane badania kliniczne (RCT)
  9. Metody przydziału pacjentów do badania: celowa, reprezentatywna, przesiewowa
  10. Problemy badań kliniczno-kontrolnych:
    1. dobór pacjentów do grupy kontrolnej
    2. wybór badanego czynnika obecnego w historii przyczynowej pacjentów,
    3. czynnik wystarczający a konieczny identyfikowany w badaniu kliniczno-kontrolnym,
    4. zalety badań kliniczno-kontrolnych,
  11. Wypaczenie Neymana w badaniu kliniczno-kontrolnym
  12. Przykład: badania kliniczno-kontrolne, które zidentyfikowały talidomid jako czynnik przyczynowo odpowiedzialny za fokomelię u dzieci.
  13. Badania kliniczno-kontrolne zagnieżdżone (nested case-control studies) (badania prospektywne z regresywnym wnioskowaniem)
  14. Wady i zalety badań kohortowych
  15. Zalety badań kliniczno-kontrolnych zagnieżdżonych do badań kohortowych
  16. Modele badań RCT:
  17. Układ równoległy
  18. Układ cross-over (szeregowy)

Określanie ryzyk występowania zdarzeń niekorzystnych

  1. Obliczanie ryzyka absolutnego zdarzeń niekorzystnych w badaniach z grupą kontrolną.
  2. Obliczanie absolutnej redukcji ryzyka (absolute risk reduction – ARR) w badaniach z grupą kontrolną.
  3. Na podstawie ARR obliczanie wskaźnika NNT (number needed to treat) – (liczba pacjentów wymagających leczenia, aby jeden pacjent został wyleczony).
  4. Wskaźniki ARR i NNT jako wskaźniki oceny bezpieczeństwa (ocena ryzyka występowania zdarzeń niekorzystnych) i skuteczności terapii.
  5. Wskaźniki ARR i NNT a analiza ekonomiczna.
  6. Obliczanie ryzyka względnego (relative risk – RR) zdarzeń niekorzystnych w badaniach z grupa kontrolną.
  7. Obliczanie redukcji ryzyka względnego (relatibve risk reduction – RRR).
  8. Obliczanie ilorazu szans (odds ratio – OR) dla badań kliniczno-kontrolnych.

Metody randomizacji

  1. Zalety randomizacji – unikanie selection bias (efekt subiektywnej alokacji pacjentów) i accidential bias (nierównomierny rozkład czynników zakłócających),
  2. Zaślepienie badania – blind study, podwójne, potrójne zaślepienie badania, asesor blind study – próba zaślepiona względem kompetentnego oceniającego efekty terapii (1911 – Binegele)
  3. Randomizacja prosta.
  4. Problem nierównomierności kohort w randomizacji prostej. Rozwiązaniem jest randomizacja blokowa lub randomizacja typu biased coin.
  5. Randomizacja blokowa – opis metody i jej wady, Zaprojektuj randomizację blokową – ćwiczenie.
  6. Randomizacja urnowa lub biased coin – opis metody i wady.
  7. Statyczny a dynamiczny charakter metod randomizacji i związane z tym ograniczenia w badaniach wieloośrodkowych
  8. Problem równomiernego rozkładu czynników zakłócających w randomizacji prostej.
  9. Równomierny rozkład czynników zakłócających w metodzie stratyfikacji blokowej (MSB)
  10. Tworzenie list randomizacyjnych w MSB
  11. Wady metody MSB
  12. Równomierny rozkład czynników zakłócających w metodzie minimalizacji (MM) Tavesa, Pococka i Simona.
  13. Przykład MM i omówienie etapów.
  14. Porównanie metod randomizacji złożonej: MSB oraz MM.

Analiza podgrup (subgroup analysis SA) randomizowanych badań klinicznych

  1. Cele badawcze analizy podgrup.
  2. Formułowanie hipotez post hoc badania SA i ich wartość badawcza.
  3. Formułowanie hipotez a priori na etapie projektowania SA i ich wartość badawcza,
  4. Hipotezy badawcze w analizie podgrup a badania w naukach podstawowych.
  5. Przykłady błędnych badań i niewiarygodnych wniosków z badań SA.
  6. Analiza tekstów:
  7. „Analysis and Interpretation of Treatment Effects in Subgroups of Patients in Randomized Clinical Trials”, Yusuf S., Wittes J., Probstfield J., Tylor H., Journal of American Medical Association, 1991, 266(1), s. 93-98
  8. „A Consumer’s Guide to Subgroup Analyses”, Oxman A., Guyatt G., Annals of Internal Medicine, 1992, s. 78-84

Bibliografia podstawowa

  1. Beaglehole R., Bonita R., Klejström T., (2002), Podstawy epidemiologii, Instytut Medycyny Pracy im. Prof. J. Noefera, Łódź
  2. Podręcznik dla lekarzy i studentów, (1996) red. L. Jabłoński, Wydawnictwo Folium, lublin
  3. Jaeschke R., Cook D., Guyatt G., (1998), „Evidence based medicine (EBM), czyli praktyka medyczna oparta na wiarygodnych i aktualnych publikacjach (POWAP)”, Medycyna Praktyczna, 3(85), s. 147-1551
  4. Jaeschke, Cook, Guyatt [1998] – R. Jaeschke, D. J. Cook, G. H. Guyatt, Evidence based medicine (EBM), czyli praktyka medyczna oparta na wiarygodnych i aktualnych publikacjach (POWAP), „Medycyna Praktyczna”, (10/92), 1998, s. 156-159.
  5. Jędrychowski [1999] – W. Jędrychowski, Wprowadzenie i metody badań, Wydawnictwo Lekarskie PZWL, Warszawa, 1999.
  6. Jędrychowski W., (2002), Podstawy epidemiologii, Wydawnictwo Uniwersytetu Jagiellońskiego, Kraków
  7. Jędrychowski W., (2010), Epidemiologia w medycynie klinicznej i zdrowiu publicznym. Wydawnictwo UJ, Kraków